ഉറവിടം: മെഡിക്കൽ മൈക്രോ
COVID-19 പൊട്ടിപ്പുറപ്പെട്ടതിനുശേഷം, രണ്ട് mRNA വാക്സിനുകൾ വിപണനത്തിനായി വേഗത്തിൽ അംഗീകരിച്ചു, ഇത് ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ വികസനത്തിൽ കൂടുതൽ ശ്രദ്ധ ആകർഷിച്ചു.സമീപ വർഷങ്ങളിൽ, ബ്ലോക്ക്ബസ്റ്റർ മരുന്നുകളായി മാറാൻ സാധ്യതയുള്ള നിരവധി ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ, ഹൃദയം, ഉപാപചയ രോഗങ്ങൾ, കരൾ രോഗങ്ങൾ, പലതരം അപൂർവ രോഗങ്ങൾ എന്നിവ ഉൾക്കൊള്ളുന്ന ക്ലിനിക്കൽ ഡാറ്റ പ്രസിദ്ധീകരിച്ചു.ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ അടുത്ത ചെറിയ മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകളും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകളും ആയി മാറുമെന്ന് പ്രതീക്ഷിക്കുന്നു.മൂന്നാമത്തെ വലിയ തരം മരുന്ന്.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് ഡ്രഗ് വിഭാഗം
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് പല ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകളുടെയും പോളിമറൈസേഷൻ വഴി രൂപം കൊള്ളുന്ന ഒരു ജൈവ മാക്രോമോളികുലാർ സംയുക്തമാണ്, ഇത് ജീവന്റെ ഏറ്റവും അടിസ്ഥാന പദാർത്ഥങ്ങളിലൊന്നാണ്.ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ വിവിധ പ്രവർത്തനങ്ങളുള്ള ഒലിഗോറിബോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ (ആർഎൻഎ) അല്ലെങ്കിൽ ഒലിഗോഡെഓക്‌സിറൈബോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ (ഡിഎൻഎ) ആണ്, ഇവയ്ക്ക് രോഗം ഉണ്ടാക്കുന്ന ടാർഗെറ്റ് ജീനുകളിൽ നേരിട്ട് പ്രവർത്തിക്കാം അല്ലെങ്കിൽ ജീൻ തലത്തിൽ രോഗങ്ങളെ ചികിത്സിക്കാൻ എംആർഎൻഎകളെ ടാർഗെറ്റുചെയ്യാനാകും.
▲ഡിഎൻഎയിൽ നിന്ന് ആർഎൻഎയിൽ നിന്ന് പ്രോട്ടീനിലേക്കുള്ള സിന്തസിസ് പ്രക്രിയ (ചിത്രത്തിന്റെ ഉറവിടം: ബിംഗ്)
നിലവിൽ, പ്രധാന ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളിൽ ആന്റിസെൻസ് ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് (ASO), ചെറിയ ഇടപെടൽ RNA (siRNA), മൈക്രോആർഎൻഎ (miRNA), ചെറിയ സജീവമാക്കുന്ന RNA (saRNA), മെസഞ്ചർ RNA (mRNA), ആപ്‌റ്റാമർ, റൈബോസൈം എന്നിവ ഉൾപ്പെടുന്നു., ആന്റിബോഡി ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് സംയോജിത മരുന്നുകൾ (ARC) മുതലായവ.
mRNA കൂടാതെ, മറ്റ് ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ ഗവേഷണവും വികസനവും സമീപ വർഷങ്ങളിൽ കൂടുതൽ ശ്രദ്ധ നേടിയിട്ടുണ്ട്.2018-ൽ, ലോകത്തിലെ ആദ്യത്തെ siRNA മരുന്ന് (പതിസിരാൻ) അംഗീകരിച്ചു, LNP ഡെലിവറി സിസ്റ്റം ഉപയോഗിക്കുന്ന ആദ്യത്തെ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നായിരുന്നു ഇത്.സമീപ വർഷങ്ങളിൽ, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ വിപണി വേഗതയും ത്വരിതപ്പെടുത്തിയിട്ടുണ്ട്.2018-2020 ൽ മാത്രം, 4 siRNA മരുന്നുകൾ ഉണ്ട്, മൂന്ന് ASO മരുന്നുകൾ അംഗീകരിച്ചു (FDA, EMA).കൂടാതെ, Aptamer, miRNA, മറ്റ് ഫീൽഡുകൾ എന്നിവയിലും ക്ലിനിക്കൽ ഘട്ടത്തിൽ ധാരാളം മരുന്നുകൾ ഉണ്ട്.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ ഗുണങ്ങളും വെല്ലുവിളികളും
1980-കൾ മുതൽ, ലക്ഷ്യം അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള പുതിയ മരുന്നുകളുടെ ഗവേഷണവും വികസനവും ക്രമേണ വികസിച്ചു, കൂടാതെ ധാരാളം പുതിയ മരുന്നുകൾ കണ്ടെത്തുകയും ചെയ്തു;പരമ്പരാഗത ചെറിയ തന്മാത്ര രാസ മരുന്നുകളും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകളും ടാർഗെറ്റ് പ്രോട്ടീനുകളുമായി ബന്ധിപ്പിച്ച് ഫാർമക്കോളജിക്കൽ പ്രഭാവം ചെലുത്തുന്നു.ടാർഗെറ്റ് പ്രോട്ടീനുകൾ എൻസൈമുകൾ, റിസപ്റ്ററുകൾ, അയോൺ ചാനലുകൾ മുതലായവ ആകാം.
ചെറിയ തന്മാത്രകൾക്കുള്ള മരുന്നുകൾക്ക് ഉൽപ്പാദനം, ഓറൽ അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ, മെച്ചപ്പെട്ട ഫാർമക്കോകൈനറ്റിക് ഗുണങ്ങൾ, കോശ സ്തരങ്ങളിലൂടെ എളുപ്പത്തിൽ കടന്നുപോകുക എന്നീ ഗുണങ്ങൾ ഉണ്ടെങ്കിലും, അവയുടെ വികസനം ലക്ഷ്യത്തിന്റെ മയക്കുമരുന്ന് (ടാർഗെറ്റ് പ്രോട്ടീന് ഉചിതമായ പോക്കറ്റ് ഘടനയും വലുപ്പവും ഉണ്ടോ എന്ന്) ബാധിക്കുന്നു., ആഴം, ധ്രുവീകരണം മുതലായവ);Nature2018 ലെ ഒരു ലേഖനമനുസരിച്ച്, മനുഷ്യ ജീനോം എൻകോഡ് ചെയ്ത ~20,000 പ്രോട്ടീനുകളിൽ 3,000 മാത്രമേ മരുന്നുകളാകൂ, 700 എണ്ണത്തിൽ മാത്രമേ അനുബന്ധ മരുന്നുകൾ വികസിപ്പിച്ചിട്ടുള്ളൂ (പ്രധാനമായും ചെറിയ തന്മാത്രകളിൽ).
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ ഏറ്റവും വലിയ ഗുണം ന്യൂക്ലിക് ആസിഡിന്റെ അടിസ്ഥാന ക്രമം മാറ്റുന്നതിലൂടെ മാത്രമേ വ്യത്യസ്ത മരുന്നുകൾ വികസിപ്പിക്കാൻ കഴിയൂ എന്നതാണ്.പരമ്പരാഗത പ്രോട്ടീൻ തലത്തിൽ പ്രവർത്തിക്കുന്ന മരുന്നുകളുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, അതിന്റെ വികസന പ്രക്രിയ ലളിതവും കാര്യക്ഷമവും ജൈവശാസ്ത്രപരമായി നിർദ്ദിഷ്ടവുമാണ്;ജീനോമിക് ഡിഎൻഎ-ലെവൽ ചികിത്സയുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾക്ക് ജീൻ സംയോജനത്തിന്റെ അപകടസാധ്യതയില്ല, കൂടാതെ ചികിത്സയുടെ സമയത്ത് കൂടുതൽ വഴക്കമുള്ളവയുമാണ്.ചികിത്സ ആവശ്യമില്ലെങ്കിൽ മരുന്ന് നിർത്താം.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾക്ക് ഉയർന്ന പ്രത്യേകത, ഉയർന്ന ദക്ഷത, ദീർഘകാല പ്രഭാവം എന്നിങ്ങനെ വ്യക്തമായ ഗുണങ്ങളുണ്ട്.എന്നിരുന്നാലും, നിരവധി ഗുണങ്ങളും ത്വരിതഗതിയിലുള്ള വികസനവും ഉള്ളതിനാൽ, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളും വിവിധ വെല്ലുവിളികൾ നേരിടുന്നു.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ സ്ഥിരത വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നതിനും പ്രതിരോധശേഷി കുറയ്ക്കുന്നതിനുമുള്ള ആർഎൻഎ പരിഷ്കരണമാണ് ഒന്ന്.
രണ്ടാമത്തേത്, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് ട്രാൻസ്ഫർ പ്രക്രിയയിൽ ആർഎൻഎയുടെ സ്ഥിരത ഉറപ്പാക്കാൻ കാരിയറുകളുടെ വികസനം, ലക്ഷ്യ കോശങ്ങൾ/ലക്ഷ്യമുള്ള അവയവങ്ങളിൽ എത്താൻ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ;
മൂന്നാമത്തേത് മരുന്ന് വിതരണ സംവിധാനം മെച്ചപ്പെടുത്തലാണ്.കുറഞ്ഞ ഡോസുകൾ ഉപയോഗിച്ച് അതേ പ്രഭാവം നേടുന്നതിന് മയക്കുമരുന്ന് വിതരണ സംവിധാനം എങ്ങനെ മെച്ചപ്പെടുത്താം.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ രാസമാറ്റം
എക്സോജനസ് ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ ശരീരത്തിൽ ഒരു പങ്ക് വഹിക്കുന്നതിന് നിരവധി തടസ്സങ്ങൾ മറികടക്കേണ്ടതുണ്ട്.ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ വികസനത്തിലും ഈ തടസ്സങ്ങൾ ബുദ്ധിമുട്ടുകൾ സൃഷ്ടിച്ചിട്ടുണ്ട്.എന്നിരുന്നാലും, പുതിയ സാങ്കേതികവിദ്യകൾ വികസിപ്പിച്ചതോടെ, ചില പ്രശ്നങ്ങൾ രാസമാറ്റത്തിലൂടെ ഇതിനകം പരിഹരിച്ചു.ഡെലിവറി സിസ്റ്റം സാങ്കേതികവിദ്യയിലെ മുന്നേറ്റം ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ വികസനത്തിൽ ഒരു പ്രധാന പങ്ക് വഹിച്ചിട്ടുണ്ട്.
എൻഡോജെനസ് എൻഡോ ന്യൂക്ലിയസുകളും എക്‌സോണ്യൂക്ലിയസുകളും വഴിയുള്ള നാശത്തെ പ്രതിരോധിക്കാനുള്ള ആർഎൻഎ മരുന്നുകളുടെ കഴിവ് വർദ്ധിപ്പിക്കാനും മരുന്നുകളുടെ ഫലപ്രാപ്തി വളരെയധികം വർദ്ധിപ്പിക്കാനും കെമിക്കൽ പരിഷ്‌ക്കരണത്തിന് കഴിയും.സിആർഎൻഎ മരുന്നുകൾക്കായി, കെമിക്കൽ പരിഷ്‌ക്കരണത്തിന് അവയുടെ ആന്റിസെൻസ് സ്‌ട്രാൻഡുകളുടെ സെലക്‌റ്റിവിറ്റി വർദ്ധിപ്പിക്കാനും, ഓഫ് ടാർഗെറ്റ് ആർ.എൻ.എ.ഐ പ്രവർത്തനം കുറയ്ക്കാനും, ഡെലിവറി കഴിവുകൾ വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നതിന് ഭൗതികവും രാസപരവുമായ ഗുണങ്ങൾ മാറ്റാനും കഴിയും.
1. പഞ്ചസാരയുടെ രാസമാറ്റം
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മയക്കുമരുന്ന് വികസനത്തിന്റെ പ്രാരംഭ ഘട്ടത്തിൽ, പല ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് സംയുക്തങ്ങളും വിട്രോയിൽ നല്ല ജൈവിക പ്രവർത്തനം പ്രദർശിപ്പിച്ചിരുന്നു, എന്നാൽ വിവോയിലെ അവയുടെ പ്രവർത്തനം വളരെ കുറയുകയോ പൂർണ്ണമായും നഷ്ടപ്പെടുകയോ ചെയ്തു.പ്രധാന കാരണം, മാറ്റാത്ത ന്യൂക്ലിക് ആസിഡുകൾ എൻസൈമുകളാൽ അല്ലെങ്കിൽ ശരീരത്തിലെ മറ്റ് എൻഡോജെനസ് പദാർത്ഥങ്ങളാൽ എളുപ്പത്തിൽ വിഘടിപ്പിക്കപ്പെടുന്നു എന്നതാണ്.പഞ്ചസാരയുടെ രാസമാറ്റത്തിൽ പ്രധാനമായും 2-സ്ഥാനത്തിലുള്ള ഹൈഡ്രോക്‌സിൽ (2'OH) പഞ്ചസാരയെ മെത്തോക്സി (2'OMe), ഫ്ലൂറിൻ (F) അല്ലെങ്കിൽ (2'MOE) ആക്കി മാറ്റുന്നത് ഉൾപ്പെടുന്നു.ഈ പരിഷ്‌ക്കരണങ്ങൾക്ക് പ്രവർത്തനവും സെലക്‌റ്റിവിറ്റിയും വിജയകരമായി വർദ്ധിപ്പിക്കാനും ടാർഗെറ്റ് ഇഫക്റ്റുകൾ കുറയ്ക്കാനും പാർശ്വഫലങ്ങൾ കുറയ്ക്കാനും കഴിയും.
▲പഞ്ചസാരയുടെ രാസമാറ്റം (ചിത്രത്തിന്റെ ഉറവിടം: റഫറൻസ് 4)
2. ഫോസ്ഫോറിക് ആസിഡ് അസ്ഥികൂടം പരിഷ്ക്കരണം
ഫോസ്ഫേറ്റ് നട്ടെല്ലിന്റെ ഏറ്റവും സാധാരണയായി ഉപയോഗിക്കുന്ന രാസമാറ്റം ഫോസ്ഫോറോത്തിയോയേറ്റാണ്, അതായത്, ന്യൂക്ലിയോടൈഡിന്റെ ഫോസ്ഫേറ്റ് നട്ടെല്ലിലെ ഒരു നോൺ-ബ്രിഡ്ജിംഗ് ഓക്സിജനെ സൾഫർ ഉപയോഗിച്ച് മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുന്നു (പിഎസ് പരിഷ്ക്കരണം).പിഎസ് പരിഷ്‌ക്കരണത്തിന് ന്യൂക്ലിയസുകളുടെ അപചയത്തെ ചെറുക്കാനും ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെയും പ്ലാസ്മ പ്രോട്ടീനുകളുടെയും പ്രതിപ്രവർത്തനം വർദ്ധിപ്പിക്കാനും കഴിയും.ബൈൻഡിംഗ് കപ്പാസിറ്റി, വൃക്കസംബന്ധമായ ക്ലിയറൻസ് നിരക്ക് കുറയ്ക്കുകയും അർദ്ധായുസ്സ് വർദ്ധിപ്പിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.
▲ഫോസ്ഫോറോത്തിയോയേറ്റിന്റെ പരിവർത്തനം (ചിത്രത്തിന്റെ ഉറവിടം: റഫറൻസ് 4)
PS ന്യൂക്ലിക് ആസിഡുകളുടെയും ടാർഗെറ്റ് ജീനുകളുടെയും ബന്ധം കുറയ്ക്കുമെങ്കിലും, PS പരിഷ്ക്കരണം കൂടുതൽ ഹൈഡ്രോഫോബിക്, സ്ഥിരതയുള്ളതാണ്, അതിനാൽ ചെറിയ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡുകളുമായും ആന്റിസെൻസ് ന്യൂക്ലിക് ആസിഡുകളുമായും ഇടപെടുന്നതിൽ ഇത് ഇപ്പോഴും ഒരു പ്രധാന പരിഷ്ക്കരണമാണ്.
3. റൈബോസിന്റെ അഞ്ച്-അംഗ വളയത്തിന്റെ പരിഷ്ക്കരണം
റൈഡിന്റെ അഞ്ച്-അംഗങ്ങളുടെ റിംഗിന്റെ പരിഷ്ക്കരണത്തെ മായ്ക്കൽ ആസിഡ് ആസിഡ് ബിനാസ്, പെപ്റ്റൈഡ് ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് പിഎൻഎ, ഫോസ്ഫോറോഡിയമൈഡ് മോർഫോളിനോ ഒളിഗോസിലിഡ് എഎംഒ, ഈ പരിഷ്കാരങ്ങൾ ന്യൂക്ലിനിറ്റി, പ്രത്യേകത എന്നിവയ്ക്ക് പ്രതിരോധം മെച്ചപ്പെടുത്താൻ കഴിയും.
4. മറ്റ് രാസമാറ്റങ്ങൾ
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ വ്യത്യസ്ത ആവശ്യങ്ങൾക്ക് മറുപടിയായി, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ സ്ഥിരത വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നതിനായി ഗവേഷകർ സാധാരണയായി ബേസുകളിലും ന്യൂക്ലിയോടൈഡ് ശൃംഖലകളിലും പരിഷ്‌ക്കരണങ്ങളും പരിവർത്തനങ്ങളും നടത്തുന്നു.
ഇതുവരെ, എഫ്ഡിഎ അംഗീകരിച്ച എല്ലാ ആർഎൻഎ-ടാർഗെറ്റിംഗ് മരുന്നുകളും കെമിക്കൽ എൻജിനീയറിങ് ആർഎൻഎ അനലോഗ് ആണ്, ഇത് കെമിക്കൽ പരിഷ്ക്കരണത്തിന്റെ പ്രയോജനത്തെ പിന്തുണയ്ക്കുന്നു.പ്രത്യേക കെമിക്കൽ പരിഷ്‌ക്കരണ വിഭാഗങ്ങൾക്കുള്ള സിംഗിൾ-സ്ട്രാൻഡഡ് ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ ക്രമത്തിൽ മാത്രം വ്യത്യാസപ്പെട്ടിരിക്കുന്നു, എന്നാൽ അവയ്‌ക്കെല്ലാം സമാനമായ ഭൗതികവും രാസപരവുമായ ഗുണങ്ങളുണ്ട്, അതിനാൽ പൊതുവായ ഫാർമക്കോകിനറ്റിക്‌സും ജൈവ ഗുണങ്ങളും ഉണ്ട്.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ വിതരണവും ഭരണവും
രാസമാറ്റത്തെ മാത്രം ആശ്രയിക്കുന്ന ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ ഇപ്പോഴും രക്തചംക്രമണത്തിൽ അതിവേഗം നശിക്കുന്നു, ടാർഗെറ്റ് ടിഷ്യൂകളിൽ അടിഞ്ഞുകൂടുന്നത് എളുപ്പമല്ല, സൈറ്റോപ്ലാസ്മിലെ പ്രവർത്തന സ്ഥലത്ത് എത്താൻ ടാർഗെറ്റ് സെൽ മെംബ്രണിലേക്ക് ഫലപ്രദമായി തുളച്ചുകയറുന്നത് എളുപ്പമല്ല.അതിനാൽ, ഡെലിവറി സംവിധാനത്തിന്റെ ശക്തി ആവശ്യമാണ്.
നിലവിൽ, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് ഡ്രഗ് വെക്റ്ററുകൾ പ്രധാനമായും വൈറൽ, നോൺ-വൈറൽ വെക്റ്ററുകൾ എന്നിങ്ങനെ തിരിച്ചിരിക്കുന്നു.ആദ്യത്തേതിൽ അഡെനോവൈറസ്-അസോസിയേറ്റഡ് വൈറസ് (AAV), ലെന്റിവൈറസ്, അഡെനോവൈറസ്, റിട്രോവൈറസ് മുതലായവ ഉൾപ്പെടുന്നു. അവയിൽ ലിപിഡ് കാരിയറുകളും വെസിക്കിളുകളും മറ്റും ഉൾപ്പെടുന്നു.വിപണനം ചെയ്യപ്പെടുന്ന മരുന്നുകളുടെ വീക്ഷണകോണിൽ, വൈറൽ വെക്‌ടറുകളും ലിപിഡ് കാരിയറുകളും എംആർഎൻഎ മരുന്നുകളുടെ വിതരണത്തിൽ കൂടുതൽ പക്വതയുള്ളവയാണ്, അതേസമയം ചെറിയ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ കൂടുതൽ കാരിയറുകളോ ലിപ്പോസോമുകൾ അല്ലെങ്കിൽ ഗാൽനാക് പോലുള്ള സാങ്കേതിക പ്ലാറ്റ്‌ഫോമുകളോ ഉപയോഗിക്കുന്നു.
ഇന്നുവരെ, മിക്കവാറും എല്ലാ അംഗീകൃത ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളും ഉൾപ്പെടെ മിക്ക ന്യൂക്ലിയോടൈഡ് തെറാപ്പികളും പ്രാദേശികമായി നൽകപ്പെട്ടിട്ടുണ്ട്, അതായത് കണ്ണുകൾ, സുഷുമ്നാ നാഡി, കരൾ.ന്യൂക്ലിയോടൈഡുകൾ സാധാരണയായി വലിയ ഹൈഡ്രോഫിലിക് പോളിയാനിയനുകളാണ്, ഈ ഗുണം അർത്ഥമാക്കുന്നത് അവയ്ക്ക് പ്ലാസ്മ മെംബ്രണിലൂടെ എളുപ്പത്തിൽ കടന്നുപോകാൻ കഴിയില്ല എന്നാണ്.അതേസമയം, ഒലിഗോ ന്യൂക്ലിയോടൈഡ് അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ചികിത്സാ മരുന്നുകൾക്ക് സാധാരണയായി രക്ത-മസ്തിഷ്ക തടസ്സം (ബിബിബി) മറികടക്കാൻ കഴിയില്ല, അതിനാൽ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾക്കുള്ള അടുത്ത വെല്ലുവിളി കേന്ദ്ര നാഡീവ്യൂഹത്തിലേക്കുള്ള (സിഎൻഎസ്) ഡെലിവറിയാണ്.
ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് സീക്വൻസ് ഡിസൈനും ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് പരിഷ്‌ക്കരണവുമാണ് നിലവിൽ ഈ മേഖലയിലെ ഗവേഷകരുടെ ശ്രദ്ധാകേന്ദ്രമെന്നത് ശ്രദ്ധിക്കേണ്ടതാണ്.രാസമാറ്റം, രാസമാറ്റം വരുത്തിയ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ്, നോൺ-നാച്ചുറൽ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് സീക്വൻസ് ഡിസൈൻ അല്ലെങ്കിൽ മെച്ചപ്പെടുത്തൽ, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് കോമ്പോസിഷൻ, വെക്റ്റർ നിർമ്മാണം, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് സിന്തസിസ് രീതികൾ മുതലായവ. സാങ്കേതിക വിഷയങ്ങൾ പൊതുവെ പേറ്റന്റുള്ള അപേക്ഷാ വിഷയങ്ങളാണ്.
പുതിയ കൊറോണ വൈറസിനെ ഉദാഹരണമായി എടുക്കുക.അതിന്റെ ആർഎൻഎ പ്രകൃതിയിൽ സ്വാഭാവിക രൂപത്തിൽ നിലനിൽക്കുന്ന ഒരു പദാർത്ഥമായതിനാൽ, “പുതിയ കൊറോണ വൈറസിന്റെ ആർഎൻഎ” യ്ക്ക് തന്നെ പേറ്റന്റ് നൽകാൻ കഴിയില്ല.എന്നിരുന്നാലും, ഒരു ശാസ്ത്ര ഗവേഷകൻ ആദ്യമായി പുതിയ കൊറോണ വൈറസിൽ നിന്ന് സാങ്കേതികവിദ്യയിൽ അറിയപ്പെടാത്ത ആർ‌എൻ‌എയോ ശകലങ്ങളോ വേർതിരിക്കുകയോ എക്‌സ്‌ട്രാക്റ്റ് ചെയ്യുകയും അത് പ്രയോഗിക്കുകയും ചെയ്താൽ (ഉദാഹരണത്തിന്, ഇത് ഒരു വാക്‌സിനാക്കി മാറ്റുന്നു), അപ്പോൾ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡിനും വാക്‌സിനും നിയമം അനുസരിച്ച് പേറ്റന്റ് അവകാശം നൽകാം.കൂടാതെ, പുതിയ കൊറോണ വൈറസിന്റെ ഗവേഷണത്തിൽ കൃത്രിമമായി സമന്വയിപ്പിച്ച ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് തന്മാത്രകളായ പ്രൈമറുകൾ, പ്രോബുകൾ, എസ്‌ജിആർഎൻഎ, വെക്‌ടറുകൾ തുടങ്ങിയവയെല്ലാം പേറ്റന്റബിൾ വസ്തുക്കളാണ്.
ഉപസംഹാര കുറിപ്പ്
പരമ്പരാഗത ചെറിയ മോളിക്യൂൾ കെമിക്കൽ മരുന്നുകളുടെയും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകളുടെയും മെക്കാനിസത്തിൽ നിന്ന് വ്യത്യസ്തമായി, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾക്ക് പ്രോട്ടീനുകൾക്ക് മുമ്പുള്ള ജനിതക തലത്തിലേക്ക് മരുന്ന് കണ്ടെത്തൽ വർദ്ധിപ്പിക്കാൻ കഴിയും.സൂചനകളുടെ തുടർച്ചയായ വിപുലീകരണവും ഡെലിവറി, പരിഷ്‌ക്കരണ സാങ്കേതികവിദ്യകളുടെ തുടർച്ചയായ മെച്ചപ്പെടുത്തലും, ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ കൂടുതൽ രോഗബാധിതരെ ജനപ്രിയമാക്കുകയും ചെറിയ തന്മാത്ര രാസ മരുന്നുകൾക്കും ആന്റിബോഡി മരുന്നുകൾക്കും ശേഷം സ്ഫോടനാത്മക ഉൽപ്പന്നങ്ങളുടെ മറ്റൊരു വിഭാഗമായി മാറുകയും ചെയ്യും.
റഫറൻസ് മെറ്റീരിയലുകൾ:
1.http://xueshu.baidu.com/usercenter/paper/show?paperid=e28268d4b63ddb3b22270ea1763b2892&site=xueshu_se
2.https://www.biospace.com/article/releases/wave-life-sciences-announces-initiation-of-dosing-in-phase-1b-2a-focus-c9-clinical-trial-of-wve- 004-in-amyotrophic-lateral-sclerosis-and-and-and-
3. ലിയു സി, സൺ ഫാങ്, താവോ കിച്ചാങ്;ജ്ഞാനം മാസ്റ്റർ."ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകളുടെ പേറ്റന്റബിലിറ്റിയുടെ വിശകലനം"
4. CICC: ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ് മരുന്നുകൾ, സമയം വന്നിരിക്കുന്നു
ബന്ധപ്പെട്ട ഉല്പന്നങ്ങൾ:
മൗസ് ടെയിൽ ഡയറക്ട് പിസിആർ കിറ്റ്
അനിമൽ ടിഷ്യൂ ഡയറക്ട് പിസിആർ കിറ്റ്
പോസ്റ്റ് സമയം: സെപ്റ്റംബർ-24-2021
